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Le médicament le plus cher au monde est le Glybera, du laboratoire néerlandais UniQure. Il coûte un million de dollars et soigne plusieurs maladies métaboliques, ultra-rares. Il s’agit de la première commercialisation d’une thérapie génique.
Mais les malades sont peu nombreux. La déficience génétique en question ne touche pas plus d’une ou deux personnes sur un million. Aussi depuis sa mise au point il n’a été administré qu’à un seul malade. Certes depuis son traitement cette personne n’a pas eu besoin de retourner à l’hôpital alors que sans celui-ci lle aurait dû s’y rendre plus de dix fois, mais cela fait cher l’aller / retour à l’hôpital !
Un échec commercial donc, qui a poussé le laboratoire à ne pas demander le renouvellement de l’autorisation de mise sur le marché. Tout simplement par absence de demande. Pourtant le directeur général d’uniQure expliquait que la thérapie génique permettrait de faire définitivement disparaître la maladie et qu’il ne s’agissait donc pas d’une solution temporaire. Le Glybera allait remplacer le gène défectueux en introduisant dans l’organisme un nouveau gène fonctionnel, par l’intermédiaire d’un virus.
D’autres médicaments, sans atteindre le million de dollars, sont à des prix astronomiques. Par exemple le Spinraza qui lutte contre l’atrophie musculaire. Vendu 750 000 dollars. Le Strimvelis, destiné à une immunodépression héréditaire grave. Vendu 650.000 euros. Le Luxturna pour traiter une cécité héréditaire, sera vendu à partir de 450.000 dollars. De tels prix s’expliquent par le fait que l’alternative à ces médicaments est une transplantation. Or une transplantation d’organes dans ces cas coûte entre 300.000 à 1,5 million de dollars.
En France on connait la liste des 10 médicaments qui coûtent le plus cher à la Sécurité sociale. Parmi eux le Doliprane qui coûte 202 millions d’euros. Ce médicament contenant du paracétamol, est utilisé pour faire baisser la fièvre et soulager la douleur. Mais le médicament qui coûte le plus cher à la Sécu est l’Humira, 460 millions d’euros. Il sert à traiter des maladies inflammatoires chroniques.
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